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Nova droga é um avanço esperançoso para doenças neurodegenerativas incuráveis da mielina




O riluzol, um medicamento aprovado pela FDA para tratar a ELA(Esclerose Lateral Amiotrófica), pode, em parte, corrigir a causa molecular de algumas leucodistrofias.

Há uma nova esperança para o tratamento futuro de algumas leucodistrofias, doenças neurodegenerativas em crianças pequenas que afetam progressivamente sua qualidade de vida, muitas vezes levando à morte antes da idade adulta.

O desenvolvimento decorre do trabalho de Benoit Coulombe, diretor do Laboratório de Proteômica Translacional do Instituto de Pesquisa Clínica de Montreal (IRCM) e professor de bioquímica e medicina molecular na Faculdade de Medicina da Universidade de Montreal.

Publicada na revista Molecular Brain, a nova pesquisa mostra que a droga Riluzole, aprovada pela Food and Drug Administration dos EUA para tratar certas formas de esclerose lateral amiotrófica, pode pelo menos parcialmente corrigir a causa molecular de algumas leucodistrofias.

"De fato, mostramos que as mutações causadoras de algumas leucodistrofias afetam as subunidades de uma importante enzima celular, a RNA polimerase III, impedindo sua montagem normal – descobriu-se que o riluzol pode neutralizar esse defeito de montagem", disse Maxime Pinard, pesquisador responsável pelo projeto no laboratório de Coulombe. "Para doenças tão graves e debilitantes para os pacientes e suas famílias quanto as leucodistrofias, aprender sobre esses avanços no conhecimento traz uma grande esperança, que o IRCM acolhe calorosamente", acrescentou o Dr. Jean-François Côté, presidente e diretor científico do IRCM.

As leucodistrofias são doenças raras e quase exclusivamente genéticas caracterizadas por um processo de desmielinização (dano à bainha de mielina) do sistema nervoso central e periférico. O processo é primitivo na aparência e não inflamatório e leva à esclerose cerebral.

"Mais trabalho é necessário para avaliar o efeito do Riluzol em pacientes, a fim de avançar no desenvolvimento de vias terapêuticas para essas doenças", alertou Marjolaine Verville, co-fundadora da Fundação Leucodistrofia.


Mas já, ela acrescentou, "a pesquisa do laboratório do Dr. Coulombe está gerando muito interesse e esperança na comunidade". Seu marido e co-fundador da Fundação, Éric Tailleur, concordou: "Isso sugere claramente que o Riluzol poderia ser usado como uma droga para tratar esta doença".

Author: Press Office

Source: University of Montreal

Contact: Press Office – University of Montreal

Original Research: Open access.

“Riluzole partially restores RNA polymerase III complex assembly in cells expressing the leukodystrophy-causative variant POLR3B R103H” by Maxime Pinard et al. Molecular Brain


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