FDA concede aprovação acelerada para o medicamento de Alzheimer - Aduhelm
Aduhelm, uma nova droga que parece reduzir placas amiloides no cérebro, é o primeiro novo medicamento para a doença de Alzheimer a ser aprovado desde 2003, e é a primeira droga que visa a patologia fundamental da doença.
Fonte: FDA
Hoje, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou o Aduhelm (aducanumab) para o tratamento do Alzheimer, uma doença debilitante que afeta 6,2 milhões de americanos.
O Aduhelm foi aprovado usando a via de aprovação acelerada, que pode ser usada para um medicamento para uma doença grave ou com risco de vida que fornece uma vantagem terapêutica significativa sobre os tratamentos existentes.
A aprovação acelerada pode ser baseada no efeito da droga em um ponto final substituto que é razoavelmente provável que preveja um benefício clínico para os pacientes, com um teste de pós-aprovação necessário para verificar se a droga fornece o benefício clínico esperado.
"A doença de Alzheimer é uma doença devastadora que pode ter um impacto profundo na vida de pessoas diagnosticadas com a doença, bem como de seus entes queridos", disse Patrizia Cavazzoni, M.D., diretora do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA.
"Atualmente, as terapias disponíveis tratam apenas sintomas da doença; esta opção de tratamento é a primeira terapia a atingir e afetar o processo de doença subjacente do Alzheimer. Como aprendemos com a luta contra o câncer, o caminho de aprovação acelerada pode trazer terapias aos pacientes mais rapidamente, ao mesmo tempo em que estimula mais pesquisa e inovação."
Alzheimer é uma desordem cerebral irreversível e progressiva que lentamente destrói a memória e as habilidades de pensamento, e eventualmente, a capacidade de realizar tarefas simples. Embora as causas específicas da doença de Alzheimer não sejam totalmente conhecidas, ela é caracterizada por alterações no cérebro — incluindo placas amiloides e emaranhados neurofibrilares, ou tau , que resultam na perda de neurônios e suas conexões. Essas mudanças afetam a capacidade de uma pessoa de lembrar e pensar.
A aduhelm representa um tratamento inédito aprovado para a doença de Alzheimer. É o primeiro novo tratamento aprovado para o Alzheimer desde 2003 e é a primeira terapia que visa a fisiopatologia fundamental da doença.
Os pesquisadores avaliaram a eficácia da Aduhelm em três estudos separados, representando um total de 3.482 pacientes. Os estudos consistiram em estudos duplo-cegos, randomizados, controlados por placebo em pacientes com Alzheimer. Os pacientes que receberam o tratamento apresentaram redução significativa da placa beta amiloide, enquanto os pacientes no braço controle dos estudos não apresentaram redução da placa beta amiloide.
Esses resultados apoiam a aprovação acelerada do Aduhelm, que é baseado no ponto final substituto da redução da placa beta amiloide no cérebro — uma marca registrada da doença de Alzheimer.
A placa beta amiloide foi quantificada usando imagens de emissão de pósitrons (PET) para estimar os níveis cerebrais de placa beta amiloide em um composto de regiões cerebrais que se espera que sejam amplamente afetadas pela patologia da doença de Alzheimer em comparação com uma região cerebral esperada para ser poupada de tal patologia.
As informações prescritas para Aduhelm incluem um aviso para anormalidades de imagem relacionadas a amiloides (ARIA), que mais comumente apresenta como inchaço temporário em áreas do cérebro que geralmente se resolve ao longo do tempo e não causa sintomas, embora algumas pessoas possam ter sintomas como dor de cabeça, confusão, tontura, alterações de visão ou náuseas.
Outro alerta para o Aduhelm é para um risco de reações de hipersensibilidade, incluindo angioedema e urticária. Os efeitos colaterais mais comuns do Aduhelm foram ARIA, dor de cabeça, queda, diarreia e confusão/delírio/estado mental alterado/desorientação.
Sob as disposições de aprovação aceleradas, que fornecem aos pacientes que sofrem da doença acesso antecipado ao tratamento, a FDA está exigindo que a empresa, Biogen, realize um novo ensaio clínico randomizado e controlado para verificar o benefício clínico da droga. Se o ensaio não verificar o benefício clínico, a FDA pode iniciar um processo para retirar a aprovação da droga.
Foi concedida à Aduhelm a designação fast track, que busca agilizar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos destinados a tratar condições graves onde evidências iniciais mostraram o potencial para atender a uma necessidade médica não atendida.
Aduhelm é feito pela Biogen de Cambridge, Massachusetts.
Fonte : FDA Publications