Resumo: Ambroxol, um medicamento comum usado para tratar doenças respiratórias mostra promessa como um tratamento para retardar a progressão da doença de Parkinson. Os pesquisadores relatam que o ambroxol aumenta o nível de GCase, uma proteína que permite que as células removam proteínas residuais, incluindo a alfa-sinucleína.
Fonte: UCL
Ambroxol é uma droga que é atualmente usada para tratar condições respiratórias. Promove a depuração do muco, alivia a tosse e tem propriedades anti-inflamatórias.
Estudos pré-clínicos, liderados pelo professor Schapira no Instituto de Neurologia Queen Square da UCL, identificaram o ambroxol como uma droga candidata a retardar a progressão do Parkinson.
Os resultados do ensaio clínico de Fase 2 do professor Schapira e realizado na UCL foram publicados em janeiro de 2020 e testaram o ambroxol em pessoas com Parkinson. Descobriu-se que o ambroxol foi capaz de atingir efetivamente o cérebro e aumentar os níveis de uma proteína conhecida como GCase (glucocerebrosidase). A GCase permite que as células removam os resíduos de proteínas, incluindo a alfa-sinucleína (uma proteína que se acumula no Parkinson e que se acredita ser importante na sua causa), de forma mais eficaz.
Além disso, o estudo de Fase 2 mostrou que o ambroxol era seguro para pessoas com Parkinson e era bem tolerado.
O primeiro estudo de Fase 3 do mundo, chamado ASPro-PD, é liderado pelo professor Anthony Schapira e está em parceria com a instituição de caridade britânica Cure Parkinson's e o Van Andel Institute - após oito anos de trabalho com a comunidade de Parkinson.
O estudo envolverá 330 pessoas com Parkinson em 10 a 12 centros clínicos no Reino Unido. Será controlado por placebo e os participantes tomarão ambroxol por dois anos.
A eficácia do ambroxol será medida pela sua capacidade de retardar a progressão da doença de Parkinson usando uma escala que inclui qualidade de vida e movimento. Os preparativos para o recrutamento dos participantes no ensaio já começaram.
O professor Schapira, disse: "Estou muito feliz por estar liderando este projeto emocionante. Esta será a primeira vez que uma droga especificamente aplicada a uma causa genética da doença de Parkinson atingiu este nível de teste e representa dez anos de trabalho extenso e detalhado no laboratório e em uma prova de ensaio clínico principal.
"O desenho do estudo é o resultado de contribuições valiosas de pessoas com Parkinson, líderes no campo da doença de Parkinson, design de ensaios e estatísticas da UCL Comprehensive Clinical Trials Unit (CCTU), da MHRA e de um consórcio de financiadores liderados pela Cure Parkinson's, todos operando como uma equipe eficaz para garantir que tenhamos chegado a esse estágio.
"Estamos ansiosos para trabalhar com todos esses grupos para garantir a conclusão bem-sucedida do estudo."
Depois que os dados da Fase 2 do grupo do professor Schapira na UCL descobriram que o ambroxol poderia aumentar a remoção da alfa-sinucleína, o programa internacional Linked Clinical Trials (iLCT) priorizou a pesquisa sobre a droga.
Criado e operado pela Cure Parkinson's e pelo Van Andel Institute, a missão do programa iLCT é retardar, parar e reverter a progressão do Parkinson. O objetivo é reduzir significativamente o tempo para trazer tratamentos modificadores da doença para a clínica para a comunidade de Parkinson, testando drogas promissoras que já possuem extensos dados de segurança e, em alguns casos, foram aprovadas pelos reguladores para outras condições médicas.
Will Cook, CEO da Cure Parkinson's, disse: "Este teste é um grande passo em frente na busca de encontrar novos tratamentos para a doença de Parkinson. Uma vez que o ensaio de ambroxol esteja em andamento, será um dos seis únicos ensaios de Fase 3 no registro público de drogas potencialmente modificadoras da doença na doença de Parkinson, em todo o mundo.
"Nós da Cure Parkinson's estamos trabalhando duro - através de nossos esforços dentro do programa iLCT e em nossos esforços de angariação de fundos - para aumentar esse número significativamente nos próximos anos, para acelerar o nosso progresso em direção a uma cura para Parkinson."
Author: Poppy Danby
Source: UCL
Contact: Poppy Danby – UCL